Video: Hvordan kan genterapi hjelpe cystisk fibrose?
2024 Forfatter: Michael Samuels | [email protected]. Sist endret: 2023-12-16 01:49
Genterapi innebærer overføring av riktige kopier av cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) DNA til epitelcellene i luftveiene. Kloningen av CFTR genet i 1989 førte til prinsippstudier av CFTR genet overføring in vitro og i dyremodeller.
Kan cystisk fibrose på denne måten behandles med genterapi?
Cystisk fibrose er en genetisk sykdom som får slim til å bygge seg opp i en pasients lunger. Videre er det fortsatt ingen kur for sykdommen. Nå, et sett med bransjesamarbeid kunne hjelp ta med en genterapi utviklet av Storbritannia Cystisk fibrose genterapi Konsortium til klinisk testing.
Ved siden av ovenfor, hvordan kurerer forskere cystisk fibrose? Forskere har oppdaget en ny måte å behandle cystisk fibrose (CF) som innebærer å levere kunstige proteiner til pasienters lungeceller for å erstatte det defekte cystisk fibrose transmembran konduktansregulator (CFTR) protein.
Spørsmålet er deretter hvor vellykket er genterapi for cystisk fibrose?
Mutasjonen får lungene og fordøyelsessystemet til å bli tilstoppet med klebrig slim. Målet med genterapi for cystisk fibrose er å erstatte den defekte CFTR genet med en fungerende. Sammenlignet med placebo viste tilnærmingen som ble levert av forstøver en beskjeden, men signifikant forbedring i lungefunksjonen (3,7%).
Hvorfor er cystisk fibrose en god kandidat for genterapi?
Cystisk fibrose er en singel genet lidelse sett på som en god kandidat for genterapi fordi de berørte genet er kjent, er målvevet, lungen, tilgjengelig og mindre enn 50 % genet overføring kan gi klinisk fordel.
Anbefalt:
Hvordan påvirker cystisk fibrose deg sosialt?
Som voksen med CF kan du støte på en helt annen rekke følelsesmessige og sosiale opplevelser enn dine jevnaldrende, for eksempel håndtering av arbeid eller relasjoner og cystisk fibrose. Noen mennesker med CF kan føle barrierer for å danne forhold, for eksempel mangel på uavhengighet eller forlegenhet på grunn av symptomer
Hvordan arver en person cystisk fibrose?
Cystisk fibrose er en arvelig sykdom forårsaket av mutasjoner (endringer) i et gen på kromosom 7, et av de 23 kromosomparene som barn arver fra foreldrene. CF oppstår på grunn av mutasjoner i genet som lager et protein kalt CFTR (cystic fibrosis transmembrane regulator)
Hvordan bryr du deg om noen med cystisk fibrose?
Tips for mestring mens du tar vare på noen med cystisk fibrose Hold deg organisert: Svar på regninger, medisineringsinstruksjoner og forsikringsskjemaer så snart de kommer for å unngå etterslep. Informer deg selv: Finn ut så mye du kan om CF for å unngå å føle deg overveldet. Oppretthold ditt sosiale liv: Få tid til å se venner og familie for å unngå å føle seg isolert og alene
Hvordan forårsaker cystisk fibrose Steatoré?
Hva forårsaker steatoré? For mye fett i avføringen tyder på at fordøyelsessystemet ikke bryter ned maten tilstrekkelig. Det er ikke sikkert at kroppen din absorberer nyttige deler av maten du spiser, inkludert fett. En av de vanligste årsakene til malabsorpsjon er cystisk fibrose
Hvordan kan du hjelpe noen med cystisk fibrose?
Bruk disse ideene som en veiledning når dine nærmeste spør hva de kan gjøre for å hjelpe. LÆRE. GI EMOSJONELL STØTTE. IKKE UTSETT FAMILIEN FOR SYKDOM. LÆR CF CARE. GI TIL CF -ORGANISASJONER. VÆR SENSITIV FOR TYPE HISTORIER DU DELER MED FAMILIEN. BEHANDLER BARN MED CF SAMME SOM ANDRE BARN. ALLE CF ER UNIK